El ácido obeticólico (OCA) es un derivado sintético del ácido biliar primario endógeno, el ácido chenodesoxicólico, y se utiliza principalmente para tratar patologías del hígado y los conductos biliares. Ha sido aprobado por la FDA para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (PBC) en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) en adultos con una respuesta insuficiente a UDCA. OCA también ha sido estudiado por su posible uso en el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (NASH).

El mecanismo de acción de OCA implica la reducción de la exposición hepática a las sales biliares, lo que limita la progresión de procesos colangíticos como la PBC y la colangitis esclerosante primaria (PSC). OCA es un agonista de primera clase que se une selectivamente al receptor X farnesoide (FXR). Esto conduce a la supresión directa e indirecta de la producción de sales biliares en el hígado y a un aumento del flujo biliar, lo que resulta en una reducción de la exposición del hígado a niveles tóxicos de sales biliares. Esta reducción de la exposición debería traducirse clínicamente en una disminución del daño hepático parenquimatoso causado por las sales biliares, lo que conduce a una mejora de los perfiles enzimáticos bioquímicos y a una disminución de la progresión de la enfermedad en la PBC.