El gen del tumor de Wilms (WT1) ubicado en el cromosoma 11p13 fue identificado originalmente como un gen supresor de tumores asociado con el tumor de Wilms, una neoplasia renal infantil. El gen WT1 codifica un factor de transcripción tipo dedo de zinc, que regula genes objetivo, algunos de los cuales están relacionados con la diferenciación celular, la proliferación y la apoptosis, y se une a secuencias específicas dentro de las regiones promotoras del propio gen WT1. También se une a varios otros genes, como el factor de crecimiento similar a la insulina-II, la cadena A del factor de crecimiento derivado de plaquetas y el receptor IGH-I. Tiene un papel esencial en el desarrollo normal del sistema urogenital, y se encuentra mutado en un pequeño subconjunto de pacientes con tumor de Wilms. El WT1 está alterado en el 1.72% de todos los cánceres, con carcinoma pulmonar de células no pequeñas, carcinoma de mama, leucemia, adenocarcinoma colorrectal y melanoma mostrando la mayor prevalencia de alteraciones.