Obeticholzuur (OCA) is een synthetisch afgeleide van het endogene primaire galzuur chenodeoxycholzuur en wordt voornamelijk gebruikt voor de behandeling van lever- en galgangziekten. Het is goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van primaire biliäre cholangitis (PBC) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een onvoldoende respons op UDCA. OCA is ook onderzocht op het potentieel voor de behandeling van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH).

Het werkingsmechanisme van OCA houdt in dat de leverblootstelling aan galzuren wordt verminderd, waardoor de progressie van cholangitische processen zoals PBC en primaire scleroserende cholangitis (PSC) wordt beperkt. OCA is een eerst-in-zijn-soort agonist die selectief bindt aan de farnesoïd-X-receptor (FXR). Dit leidt tot een directe en indirecte onderdrukking van de galzuurproductie in de lever en verhoogde galstroom, wat resulteert in een verminderde blootstelling van de lever aan toxische niveaus van galzuren. Deze verminderde blootstelling zou klinisch moeten leiden tot een verminderde parenchymale leverbeschadiging door galzuren, wat resulteert in verbeterde biochemische enzymprofielen en verminderde ziekteprogressie van PBC.