O gene do tumor de Wilms (WT1) localizado no cromossomo 11p13 foi originalmente identificado como um gene supressor de tumor associado ao tumor de Wilms, uma neoplasia renal infantil. O gene WT1 codifica um fator de transcrição tipo dedo de zinco, que regula genes-alvo, alguns dos quais estão relacionados com diferenciação celular, proliferação e apoptose, e se liga a sequências específicas dentro das regiões do promotor do próprio gene WT1. Também se liga a vários outros genes, como o fator de crescimento semelhante à insulina II, a cadeia A do fator de crescimento derivado de plaquetas e o receptor IGH-I. Desempenha um papel essencial no desenvolvimento normal do sistema urogenital e está mutado em um pequeno subconjunto de pacientes com tumor de Wilms. O WT1 está alterado em 1,72% de todos os cânceres, com carcinoma de pulmão de células não pequenas, carcinoma de mama, leucemia, adenocarcinoma colorretal e melanoma mostrando a maior prevalência de alterações.